Ist die medizinische Versorgung in Deutschland trotz immenser Gesundheitskosten lückenhaft? Zuletzt sind die Gesundheitskosten auf über 440 Milliarden Euro geklettert. Dennoch gibt es Bereiche, wie die Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten, die in Deutschland eine drastische Versorgungslücke aufweisen. Ein Bereich betrifft die Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Der Begriff „selten“ bezieht sich nicht nur darauf, wie viele Menschen von diesen Krankheiten betroffen sind, sondern auch darauf, dass es schwierig ist, Heilmittel für diese Krankheiten zu finden, da nur wenige Menschen an ihnen leiden. In Europa wird eine Krankheit als selten definiert, wenn weniger als einer von 2.000 Menschen betroffen ist. Glücklicherweise gibt es Unternehmen, wie Ipsen Pharma. Das Unternehmen hat sich auf therapeutische Lösungen für stark beeinträchtigende Erkrankungen spezialisiert, für die ein hoher, ungedeckter medizinischer Bedarf besteht.

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Die Herausforderung von Orphan Drugs

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Die geringe Aufmerksamkeit, die seltene Krankheiten von Medizinern und Therapie-Entwicklern erhielten, verschaffte diesen den Namen: „verwaiste Krankheiten“, Orphan Diseases. Somit wurden Medikamente gegen seltene Krankheiten Orphan Drugs genannt. Warum die Entwicklung von Orphan Drugs herausfordernd bleibt, liegt zum einen an der mangelnden Kenntnis über die Entstehung und den Verlauf einer seltenen Erkrankung. Daher ist zur Entwicklung von Orphan Drugs eine aufwändige Grundlagenforschung notwendig. Zum anderen machen die geringen Studienteilnehmer-Zahlen die Durchführung von klinischen Studien zu Orphan Drugs äußerst schwierig. Zu den wenigen Patienten kommen viele, die gar nicht wissen, dass es die betreffende Krankheit ist, an der sie leiden.

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Schließlich sind Ophan Drugs in wirtschaftlicher Hinsicht nach wie vor ein großes Risiko. Die aufwändige Forschung mit geringen Erfolgschancen trifft auf geringes Umsatzpotenzial. Dabei ist eine Refinanzierung der Forschungs- und Entwicklungskosten unmöglich. Die seit dem Jahr 2000 in der EU geltende Orphan Drug-Verordnung (EG-Verordnung 141/2000) hat diese Rahmenbedingungen deutlich verbessert. Dennoch bleibt die Forschung im Bereich seltener Krankheit weiterhin wirtschaftlich hochriskant. Daher braucht es dringend entsprechende Rahmenbedingungen in Deutschland, die es möglich machen, neue Medikamente zu entwickeln. Und im nächsten Schritt benötigen die Menschen einen schnellen Zugang zu diesen Optionen.

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‍Versorgungslücken zum Nachteil der Patienten

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In Deutschland gibt es zudem große Versorgungslücken, weil die Trennlinien zwischen der ambulanten und der stationären Versorgung sehr scharf gezogen werden. Das trägt dazu bei, dass die behandelnden Akteure sich gar nicht richtig austauschen. Es wäre aber notwendig, dass behandelnde Ärzte, Therapeuten, Pflegepersonal aber auch Angehörige sich besser austauschen und vernetzt miteinander arbeiten.

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Für eine nachhaltige Verbesserung der Versorgungsqualität bedarf es weiterer innovativer Ansätze im Sinne einer integrierten Versorgung. Hierfür wird das Engagement aller Beteiligten im Gesundheitswesen benötigt.  Auch der Gesetzgeber ist gefragt, innovationsfördernde Rahmenbedingungen zu schaffen, um die Forschung und Entwicklung der speziellen Präparate zu fördern. Und schließlich benötigen die Patienten den Zugang zu diesen  neuen medizinischen Therapieoptionen.

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Um den Therapie-Erfolg sicherzustellen, braucht es eine ganzheitliche, gute Versorgung des Patienten. Ipsen Pharma geht es nicht nur um die Implementierung eines Präparats in den Markt, dort beginnt der Prozess erst. Ipsen Pharma geht es um einen ganzheitlichen Ansatz, der patientenorientierte Versorgungs-Lösungen schafft. Denn: Es gibt tausend Krankheiten, aber nur eine Gesundheit.

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